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中美瑞康官方公众号发布一则消息

中美瑞康宣布

其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA疗法RNG二一成功获得美国食品药品监督管理局授权的授予的孤儿药资格

用于治疗肌萎缩厕索硬化症

RAG二一是中美瑞康与渐冻症患者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物

第一款则是针对SODE基因的RAG一七